España, más cerca del primer fármaco para tratar la atrofia muscular espinal

Los afectados españoles con esta enfermedad rara podrían acceder próximamente a este medicamento que se lleva probando años en ensayos clínicos. Primero debe aprobarlo la Comisión Europea. Una enfermedad considerada rara que te deja sin fuerza para andar, para respirar e incluso para tragar.

Hay cuatro tipos de AME. La menos grave se da en adultos,aunque en casos muy excepcionales puesto que los síntomas de la enfermedad se manifiestan al nacer. Es el estadío que tiene un pronóstico menos esperanzador. "La AME tipo 1 es muy grave. Los bebés que la padecen no pueden ni levantar la cabeza y desde que nacen les cuesta respirar e incluso comer", asegura Mencía de Lemos, presidenta de la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FUNDAME). En España hay unos mil afectados de AME. Al precio estadounidense, tratarlos costaría unos 800 millones (son seis inyecciones anuales a unos 113.000 euros la dosis).

Y la situación puede volverse aún más compleja, porque, a diferencia la inmensa mayoría de las enfermedades raras, hay más productos a la vista. Hace dos semanas, la Agencia Europea del Medicamento recomendó la aprobación del primer tratamiento para todos los afectados independientemente del tipo que padezcan; un fármaco que para FUNDAME es esperanzador, por eso piden celeridad a la administración española. Reclaman una mayor atención porque, aseguran, vivir con una enfermedad degenerativa supone un elevado coste emocional y económico para las familias.

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